DUBAÏ, 2 novembre 2026 (WAM) -- Une équipe médicale de Dubaï a réussi à mettre fin aux graves crises d'épilepsie d'un nourrisson qui en subissait 110 par jour, les crises ayant cessé seulement 30 minutes après la première dose d'un traitement expérimental de pointe. Le traitement a été rendu disponible à Dubaï grâce à une étroite collaboration entre les autorités sanitaires fédérales et locales et un grand hôpital privé, évitant à l'enfant de se rendre à l'étranger.

Le nourrisson, Adnan, atteint d'une forme génétique extrêmement rare d'épilepsie, avait auparavant suivi sept approches thérapeutiques sans obtenir de réponse satisfaisante. À la suite de tests génétiques avancés ayant permis d'identifier la cause de sa maladie, les médecins du King's College Hospital London - Dubai ont obtenu l'accès à un traitement expérimental par la voie de l'usage compassionnel, avec le soutien de l'Emirates Drug Establishment et de l'Autorité de santé de Dubaï (DHA).

Adnan a reçu sa première dose d'ABS-1230 le 14 septembre 2026. Selon l'équipe médicale traitante, ses crises ont cessé en l'espace d'une demi-heure. Il a quitté l'hôpital le 21 septembre 2026. L'hôpital a confirmé qu'aucune crise clinique n'avait été observée lors des évaluations de suivi jusqu'au 11 octobre 2026, l'enfant montrant également des progrès en matière de croissance et de développement.

L'hôpital a également confirmé qu'il demeure sans crises. Selon les données du développeur du traitement, Adnan est le plus jeune patient au monde à recevoir l'ABS-1230 et seulement le deuxième nourrisson au monde à se voir administrer ce médicament expérimental.

Ce cas met en lumière les capacités croissantes de Dubaï en matière de médecine de précision et l'aptitude de son écosystème de santé à réunir diagnostics avancés, expertise médicale spécialisée et coopération réglementaire afin de mettre des traitements prometteurs à la disposition des patients atteints de maladies rares et complexes.

Les crises de l'enfant ont commencé dans les premiers jours suivant sa naissance et sont devenues plus graves et plus fréquentes malgré le traitement. Le séquençage du génome entier a permis à l'équipe médicale d'identifier un variant génétique à l'origine de la maladie et d'explorer des options thérapeutiques ciblant le mécanisme biologique lié à l'affection, après l'échec des médicaments antiépileptiques classiques à produire la réponse souhaitée.

Après avoir évalué les options disponibles, l'équipe médicale dirigée par le professeur Ubaid Shah, neurologue pédiatre consultant et épileptologue au King's College Hospital London - Dubai, a retenu l'ABS-1230, un traitement expérimental par voie orale qui cible l'activité anormale de l'un des canaux ioniques associés à ce type rare d'épilepsie. Le traitement reste à l'étude dans le cadre d'essais cliniques internationaux et n'a pas encore été approuvé pour un usage commercial. Les résultats de ce cas individuel ne peuvent être généralisés à d'autres patients.

L'un des aspects essentiels de ce cas a été la rapidité avec laquelle les autorités sanitaires et réglementaires de Dubaï ont collaboré pour rendre le médicament expérimental disponible localement. Le King's College Hospital London - Dubai a préparé la documentation médicale requise pour demander l'accès par la voie de l'usage compassionnel. L'Emirates Drug Establishment a évalué la demande et délivré l'approbation réglementaire correspondante. L'Autorité de santé de Dubaï a assuré la coordination entre les entités concernées et facilité l'achèvement des procédures nécessaires, tandis que l'hôpital a géré les dispositions relatives à l'obtention et à l'administration du traitement ainsi qu'au suivi du cas.

Grâce à cet effort coordonné, le médicament est arrivé à Dubaï quelques semaines après le dépôt de la demande, une fois obtenues les approbations médicales, éthiques et réglementaires nécessaires. Cette collaboration illustre la manière dont le système de santé de Dubaï peut allier contrôle réglementaire et accès accéléré aux traitements innovants, en particulier dans les cas médicaux complexes, tout en respectant les règles de sécurité et de gouvernance.

Asma Al Sharif, CEO du secteur de la réglementation sanitaire de la DHA, a déclaré : « Ce cas reflète la vision de Dubaï consistant à placer l'humain au centre du développement des soins de santé, à favoriser l'innovation médicale et à élargir l'accès aux traitements avancés au sein de l'émirat. C'est aussi un exemple concret d'intégration entre les autorités fédérales et locales et le secteur privé. La collaboration entre la DHA, l'Emirates Drug Establishment et le King's College Hospital London - Dubai a contribué à accélérer l'accès de l'enfant à un traitement expérimental par la voie de l'usage compassionnel, une fois remplies les exigences médicales et réglementaires nécessaires. »

« Cette collaboration démontre la capacité de notre système de santé à allier réactivité et réglementation responsable, en s'appuyant sur des capacités et une expertise médicales avancées pour changer concrètement la vie des patients, en particulier dans les cas rares et complexes. »

Ahmad Alhumairi, directeur du département des importations et des exportations de l'Emirates Drug Establishment, a déclaré : « Le cas d'Adnan souligne l'importance du rôle de l'Établissement pour rendre disponibles des options thérapeutiques prometteuses dans des cas médicaux exceptionnels et répondre aux besoins thérapeutiques non satisfaits, en examinant les demandes d'usage compassionnel conformément aux règles et normes de sécurité approuvées. L'approbation de l'Établissement a permis de mettre le traitement expérimental à la disposition de l'enfant en quelques semaines, une fois les procédures nécessaires achevées. »

Al Humairi a ajouté : « Cette expérience reflète l'importance de l'intégration entre les entités de santé aux Émirats arabes unis et la capacité du système à traiter avec souplesse et responsabilité les cas médicaux complexes, en favorisant l'accès des patients aux traitements dont ils ont besoin tout en garantissant leur sécurité. Dans les cas exceptionnels, le rôle de l'Établissement s'étend à la recherche d'un équilibre entre réactivité et évaluation responsable de chaque cas, conformément aux cadres approuvés, en plaçant les besoins et la sécurité du patient au cœur de la décision. »

Le professeur Ubaid Shah a déclaré : « L'esprit d'action de Dubaï nous a inspirés à chaque étape. Quelques semaines après avoir appris l'existence de ce traitement, les approbations nécessaires ont été obtenues, le médicament est arrivé à Dubaï et les crises ont cessé dans les 30 minutes suivant la première dose chez un enfant qui en subissait environ 110 par jour. C'est un moment exceptionnel pour nous, et il montre ce que la médecine de précision peut accomplir lorsque nous sommes en mesure d'identifier la cause génétique d'une maladie et de choisir un traitement ciblant le mécanisme qui y est lié. »

Il a ajouté : « Un enfant né ici, à Dubaï, n'a pas eu à se rendre à Londres, Boston ou Sydney pour recevoir ce traitement de pointe. Le traitement est venu à lui ici, ce qui fait de ce cas un moment important pour les soins de santé à Dubaï. Malgré cette réponse encourageante, nous continuerons à surveiller étroitement son état afin d'évaluer si les résultats se maintiennent et si le traitement expérimental est sûr. »

Le professeur Shah a insisté sur l'importance d'un diagnostic précoce et de la prise en charge de l'épilepsie comme une affection médicale nécessitant des soins spécialisés, encourageant les familles à consulter un médecin si elles remarquent des symptômes pouvant indiquer que leur enfant fait des crises.

Kimberley Pierce, CEO du King's College Hospital London - Dubai, a déclaré : « Cette réussite marque une étape importante pour Adnan et sa famille et reflète les capacités avancées du secteur de la santé de Dubaï. Ce qui a été accompli montre ce qui est possible lorsque diagnostic génétique avancé, expertise médicale spécialisée, recherche scientifique et collaboration réglementaire se réunissent autour des besoins d'un seul patient. »

Adnan a quitté l'hôpital le 21 septembre 2026 et continue de bénéficier d'un suivi ambulatoire régulier. Une équipe médicale pluridisciplinaire surveille son état neurologique, l'activité électrique de son cerveau, sa santé cardiaque, sa croissance et son développement.

Bien que la réponse initiale soit encourageante, les médecins soulignent que les résultats concernent un seul patient et nécessitent une évaluation continue afin d'en apprécier la durabilité et d'identifier les éventuels effets du traitement expérimental.

Ce cas met en évidence l'importance du diagnostic génétique précoce dans les troubles neurologiques rares et montre comment la collaboration entre prestataires de soins et autorités de réglementation peut aider les patients à accéder aux traitements émergents. Il souligne également la capacité de Dubaï à traduire les progrès de la science médicale en soins aux patients, renforçant sa position de destination mondiale pour les soins de santé avancés.

(Source : WAM.ae)